上海2023年12月14日 /美通社/ -- 和誉医药（港交所代码：02256）今日宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）获美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予快速通道认定（Fast Track Designation）用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月获得FDA授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。快速通道认定及突破性疗法认定将加速Pimicotinib在全球上市的步伐。

快速通道是FDA旨在促进药物开发和加快审查，以治疗严重疾病和满足未获满足的医疗需求的政策，其目的是为了更早地为患者提供重要的新药。除此之外，获得快速通道认定后可以帮助企业与FDA保持更为高频的沟通，并且药物将获得FDA的加速批准和优先审查。

12月初，和誉医药与总部位于德国达姆施塔特的默克公司（以下简称“默克”）达成独家许可协议，授予其在中国内地、中国台湾、中国香港和中国澳门针对Pimicotinib就所有适应症进行商业化的许可。默克还可以在达到行权条件，并支付额外行权费后，行使选择权以获得Pimicotinib在全球范围内的商业化权利。根据协议条款，和誉医药将获得7,000万美元的一次性、不可退还的首付款；如默克行使全球商业化选择权，和誉还将获得额外的行权费；加上研发里程碑付款及销售里程碑付款，以上潜在的付款总额可高达6.055亿美元。除此之外，默克还将向和誉医药支付两位数百分比的销售提成。

Pimicotinib（ABSK021）是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，并已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心三期临床试验。此项研究也是腱鞘巨细胞瘤疾病领域首个在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展的全球III期研究。

此外，和誉医药在2023年CTOS年会上公布了Pimicotinib的临床Ib期试验TGCT患者一年长期随访数据的进一步更新。Pimicotinib在50mg QD队列中ORR达到了87.5%（28/32，包括3例CR），疗效数据优异。Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验。

除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。

关于TGCT

TGCT是一种局部侵袭性肿瘤，通常会影响滑膜关节、黏液囊和肌腱膜，导致相关关节肿胀、疼痛、僵硬和活动减弱，严重影响患者生活品质^[1]。根据2013年世界卫生组织分类，TGCT被分类为局限性TGCT和弥漫性TGCT。弥漫性TGCT包括过往已知的结节性腱鞘炎和色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）。CSF-1过表达发生在大多数TGCT。手术切除是TGCT的标准治疗方法。然而，并非所有患者都适合手术治疗。弥漫性TGCT患者的肿瘤很难透过手术切除，手术切除可能会导致严重的关节损伤、滑膜全切除、关节置换甚至截肢，而且手术并发症风险很高。根据报告，超过50%的弥漫性TGCT患者在手术切除后病情还会复发^[2]。对于不适合手术的TGCT患者，中国目前尚无药物获批上市。